Китайские ученые успешно провели испытания технологии редактирования генома для лечения тяжелого наследственного заболевания кожи на мышах. Об этом сообщает журнал Proceedings of the National Academy of Sciences.
Ученые работали с дистрофическим буллезным эпидермолизом (ДБЭ), тяжелой генетической болезнью кожи, которая появляется из-за мутации генов. Из-за этой болезни внутренние слои кожи плохо связаны с внешними и эпидермис отслаивается при легчайшем механическом воздействии. Заболевание пока что полностью излечить невозможно.
Для лечения ДБЭ исследователи разработали систему с использованием белка Cas9, который находит мутировавший участок ДНК и вырезает его. После этого в организме запускается механизм восстановления его генетической программы.
Ученые отметили, что после лечения у мышей увеличилась связь между внутренними и внешними слоями кожи — с 30 до 60 процентов. Биотехнологи говорят, что технология редактирования генома может помочь лечить наследственную слепоту и некоторые другие тяжелые генетические болезни.