Американские ученые впервые опробовали методику генного редактирования непосредственно в организме живого человека. Пациентом для процедуры стал 44-летний Брайан Мэддокс, страдающий редким генетическим заболеванием — синдромом Хантера. Об этом сообщает N+1.
Обезвреженные вирусные частицы, которые несут инструмент для редактирования гена, ввели в организм Мэддокса с помощью внутривенной капельницы.
Вместе с кровью частицы отправились в клетки печени, где должны начать работать. Процедуру пациенту провели с помощью технологии «цинковых пальцев» — специально спроектированные белки должны определить заданную последовательность ДНК и разрезать ее в нужном участке, чтобы вставить туда копию работающего гена.
Понять, «прижился» ли новый ген в организме, можно будет только спустя месяц. Мэддокс рассказал, что знает о возможных негативных последствиях, но для него большая честь поучаствовать в этом исследовании.
Значительная часть больных синдромом Хантера умирают в детстве. Вылечить это заболевание невозможно, поэтому пациентам прописывают симптоматическое лечение, в том числе еженедельные вливания искусственного аналога фермента, который не синтезируется у больных.