Группа ученых из США впервые использовала инструмент генного редактирования CRISPR внутри человеческого тела. Исследователи применили его для лечения наследственного заболевания сетчатки глаза амавроза Лебера, которое приводит к ослаблению или полной потере зрения, пишет Associated Press.
Операция проходила в глазном институте Кейси при орегонском Университете здоровья и науки в Портленде. Подробности операции и детали личности пациента не раскрываются. Чтобы понять, удалось ли ученым вернуть пациенту зрение, может потребоваться до месяца. Если несколько попыток применения CRISPR окажутся безопасными, врачи используют его еще на 18 детях и взрослых с врожденной слепотой.
Впервые генное редактирование внутри человеческого тела опробовали в 2017 году, но тогда применялся другой инструмент ― так называемый «цинковый палец». Многие исследователи считают, что CRISPR является гораздо более простым инструментом для редактирования ДНК.
CRISPR уже применяли на людях, но раньше человеческие клетки редактировали отдельно — и только после этого вводили внутрь тела. К примеру, китайские ученые использовали CRISPR при терапии ВИЧ. Эксперимент оказался лишь частично успешным, полностью избавить пациента от вируса не удалось, хотя клетки с отредактированной мутацией и смогли прижиться в организме.
Пожалуй, самый известный случай применения CRISPR ― редактирование ДНК эмбрионов, которое провел китайский ученый Хэ Цзянькуй в 2018 году. При помощи технологии CRISPR/Cas9 он хотел выработать у детей устойчивость к ВИЧ-инфекции.
Для проведения эксперимента Цзянькуй ввел в заблуждение родителей этих детей, китайский суд признал действия ученого незаконными и приговорил его к трем годам тюрьмы.
По данным «Синьхуа», в результате эксперимента родились три ребенка с модифицированным геномом. Их судьба сейчас неизвестна. Согласно выдержкам из статьи Цзянькуя, которые опубликовал в декабре журнал MIT Technology Review, добиться нужных изменений в генах детей у ученого не получилось, к тому же у них появились сторонние мутации.